Tytuł Farmakoekonomika w zarządzaniu zasobami ochrony zdrowia Autor Elżbieta Nowakowska Język polski Wydawnictwo Wolters Kluwer Polska SA ISBN 978-83-8124-782-5 linia Poradniki ABC Zdrowie Rok wydania 2018 ilość stron 304 Format pdf Spis treści Wykaz najważniejszych skrótów 11
Przedmowa 13
Część I
Wytyczne oceny technologii medycznych – health technology assessment (HTA )
1. Dziesięć lat funkcjonowania polskiej agencji HTA 17
2. AOTMiT – podstawy prawne, rola i zadania 23
3. Przyszłość HTA w Europie 25
Część II
Ocena technologii medycznych
Rozdział 1
Analiza problemu decyzyjnego (scoping) 33
1.1. Populacja docelowa 36
1.2. Interwencja 36
1.3. Interwencja alternatywna – komparatory 37
1.4. Wyniki (efekty) zdrowotne 37
1.5. Rodzaj włączonych badań 38
1.6. Podsumowanie 38
Rozdział 2
Analiza kliniczna 40
2.1. Porównawcza ocena sprawności eksperymentalnej (efficacy) i ergonomicznej (effectiveness) – wiarygodność dowodów sprawności klinicznej 40
2.2. Strategie wyszukiwania danych naukowych w dostępnych bazach informacji 50
2.2.1. Założenia odnośnie do wyszukiwania informacji 50
2.2.2. Źródła informacji medycznej 54
2.2.3. Medyczne bazy informacji 55
2.2.4. Selekcja informacji 59
2.2.5. Ocena jakości danych 63
2.2.6. Podsumowanie 63
2.3. Rola real world evidence (RWE) w innowacyjnej medycynie – rozmaite perspektywy 64
2.3.1. Wstęp 64
2.3.2. Definicje 65
2.3.3. Źródła danych 66
2.3.4. Rejestry 68
2.3.5. Wytyczne RWE i udział w procesie decyzyjnym. Praktyka w Polsce i innych krajach 69
2.3.6. Wykorzystanie RWE 72
2.3.7. Przykłady wykorzystania RWD pochodzących z najróżniejszych źródeł 75
2.3.8. Pokaźne czynniki wpływające na wykorzystanie RWD w praktyce 76
2.3.9. Podsumowanie i wnioski 76
2.4. Dostępność farmakoterapii w ujęciu społecznym i ekonomicznym 78
2.5. Części medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) 86
2.6. Ocena niepewności – znaczenie w HTA 95
2.6.1. Wstęp 95
2.6.2. Zarządzanie ryzykiem 96
2.6.2.1. Poszukiwanie obszarów, w których możemy się spodziewać zagrożeń 97
2.6.2.2. Analizy jakościowe i ilościowe zidentyfikowanych obszarów krytycznych 99
2.6.2.3. Planowanie reakcji na wystąpienie zjawisk niechcianych 101
2.6.3. Przykład: inhibitory COX-2 101
2.6.4. Wnioski 103
2.6.5. Ustalenie systemu monitorowania i wdrożenie systemu reakcji 103
2.6.6. Podsumowanie 106
2.7. Wielokryterialna analiza decyzyjna 108
2.7.1. Wstęp 108
2.7.2. Metodologia oraz charakterystyka modeli MCDA 110
2.7.2.1. Modele pomiarów wartości 113
2.7.2.2. Modele przewyższające 116
2.7.2.3. Modele programowania celów 117
2.7.3. Projektowanie modelu MCDA 120
2.8. Ocena bezpieczeństwa technologii medycznej 129
2.8.1. Wprowadzenie 129
2.8.2. Nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii 129
2.8.3. Monitorowanie działań niepożądanych 130
2.8.3.1. Warianty raportów dotyczących bezpieczeństwa wykorzystywania produktów leczniczych 130
2.8.3.1.1. Okresowe raporty o bezpieczeństwie wykorzystywania (PSUR) 130
2.8.3.1.2. Raporty o bezpieczeństwie użytkowania produktów leczniczych w trakcie opracowania (DSUR) 131
2.8.3.1.3. Badania dotyczące bezpieczeństwa przeprowadzane po wydaniu pozwolenia (PASS) 131
2.8.4. Klasyfikacja działań niepożądanych 131
2.8.4.1. Ocena stosunku korzyści do ryzyka 131
2.8.4.2. Definicja działania niechcianego 132
2.8.4.3. Typy działań niepożądanych 133
2.8.4.4. Zdarzenie niepożądane (adverse event) 133
2.8.4.5. Nieoczekiwane niechciane działanie leku (unexpected adverse drug reaction) 133
2.8.4.6. Ciężkie niechciane działanie towaru leczniczego (serious adverse drug reaction) 133
2.8.5. Ocena bezpieczeństwa artykułu w badaniu klinicznym 134
2.8.6. Ocena bezpieczeństwa technologii medycznej według wytycznych HTA 135
2.8.7. Podsumowanie 136
Rozdział 3
Analiza ekonomiczna 138
3.1. Perspektywa analizy ekonomicznej 138
3.2. Horyzont czasowy 139
3.3. Rodzaje analiz ekonomicznych 139
3.3.1. Analiza skuteczności kosztów 140
3.3.2. Analiza poręczności kosztów 142
3.3.3. Analiza minimalizacji kosztów 142
3.3.4. Analiza kosztów i konsekwencji 143
3.3.5. Analiza wydajności kosztów 143
3.3.5.1. Ocena wartości monetarnej korzyści w analizie efektywności kosztów 143
3.3.5.2. Użycie analizy skuteczności kosztów 144
3.3.6. Analiza kosztów choroby 145
3.4. Koszty w farmakoekonomice 146
3.4.1. Kategorie kosztów w analizach ekonomicznych 146
3.4.2. Specyfikacja kosztowa w praktyce farmakoekonomicznej 149
3.4.3. Inkrementalny współczynnik sprawności kosztów 157
3.5. Wynik w analizie ekonomicznej 161
3.5.1. Wpływ choroby na jakość życia – metody pomiaru 161
3.5.1.1. Pojęcie jakości życia (quality of life – QoL) 161
3.5.1.2. Jakość życia w medycynie 162
3.5.1.3. Jakość życia w ocenie technologii medycznych 164
3.5.1.4. Ocena jakości życia 165
3.5.1.5. Badanie jakości życia w praktyce 171
3.5.1.6. Podsumowanie 172
3.5.2. Subiektywna ocena jakości życia chorych – rola i znaczenie w analizie farmakoekonomicznej 174
3.5.3. Quality-adjusted life years (QALY) miarą wyników zdrowotnych w analizie ergonomiczności kosztów 180
3.5.4. Dyskontowanie w analizie ekonomicznej 191
3.5.4.1. Wprowadzenie 191
3.5.4.2. Stopy dyskontowe w wytycznych przeprowadzania analiz farmakoekonomicznych 192
3.5.4.3. Wielkość i różnicowane stóp dyskontowych 194
3.5.5. Ergonomiczne aspekty dyskontowania 196
3.5.5.1. Dyskontowanie zdrowia 197
3.5.5.2. Równe czy rozmaite stopy dyskonta 198
3.5.5.3. Dyskontowanie a oprocentowanie obligacji i inflacja 200
3.5.5.4. Inne warianty dyskontowania 202
3.5.6. Analiza wrażliwości w modelach ekonomicznych 204
3.5.6.1. Zasada analizy wrażliwości 204
3.5.6.2. Założenia zastosowania analizy wrażliwości 204
3.5.6.3. Sposoby realizowania analizy wrażliwości 205
3.5.6.4. Zasada działania w modelu 205
3.5.6.5. Podstawowe pytania w krytycznej ocenie modelu 206
3.5.6.6. Wykorzystanie analizy wrażliwości w modelach Budget Impact Analyses (BIA) 206
3.5.6.7. Podsumowanie 207
Rozdział 4
Wpływ narzędzi używanych w ocenie technice medycznych na sprawność systemu ochrony zdrowia 208
4.1. Analiza wpływu na budżet 208
4.1.1. Definicja analizy wpływu na budżet 208
4.1.2. Historia 209
4.1.3. Rekomendacje 210
4.1.3.1. Model analityczny 211
4.1.3.2. Źródła danych dla oszacowania parametrów wejściowych do modelu analizy wpływu na budżet 213
4.1.3.3. Prezentacja wyników 214
4.1.4. Miejsce analizy wpływu na budżet w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych 215
4.2. Granica opłacalności leczenia – sposoby wyznaczania i interpretacja 216
4.2.1. Definicja granicy opłacalności leczenia 216
4.2.2. Czym jest granica opłacalności? 219
4.2.3. Przeróżne granice opłacalności w zależności od sytuacji 220
4.2.4. Argumenty przeciwko granicy opłacalności 220
4.2.5. Wartość granicy opłacalności i sposoby jej wyznaczania 220
4.2.5.1. Granica opłacalności leczenia jako społeczna WTP za QALY (albo LYG) 221
4.2.5.2. Granica opłacalności leczenia na podstawie PKB 223
4.2.5.3. Koszt „utraconej okazji” jako alternatywa dla granicy opłacalności leczenia 223
4.2.6. Podsumowanie 224
4.3. Wycena świadczeń opieki koordynowanej 227
4.3.1. Etapy projektowania opieki koordynowanej 228
4.3.1.1. Określenie populacji objętej opieką koordynowaną 228
4.3.1.2. Definicja problemu zdrowotnego 229
4.3.1.3. Ścieżki pacjenta 230
4.3.1.4. Kalkulacja kosztów opieki 231
4.3.1.5. Przykłady obliczania budżetu rozmaitych rodzajów opieki koordynowanej 233
4.3.2. Wskaźniki jakościowe 233
4.3.3. Podsumowanie 234
4.4. Refundacja i ustalanie cen leków. Współczesne zastosowania farmakoekonomiki i oceny technologii medycznych w polityce lekowej 235
4.4.1. Polityka lekowa oraz ustalanie cen i refundacja leków 235
4.4.2. Farmakoekonomika i ocena technologii medycznych w lekowej polityce cenowo-refundacyjnej 240
4.4.3. Cykl podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce w kontekście wykorzystania analiz HTA 244
4.5. Ocena ekonomiczna testów diagnostycznych 249
4.5.1. Wprowadzenie 249
4.5.2. Rodzaje i zastosowanie testów diagnostycznych 249
4.5.2.1. Typy testów diagnostycznych 249
4.5.2.2. Użycie testów diagnostycznych 250
4.5.3. Czułość, swoistość, wartość predykcyjna dodatnia i ujemna 250
4.5.4. Wyniki 252
4.5.5. Analiza problemu decyzyjnego 253
4.5.6. Dowody 254
4.5.7. Identyfikacja i synteza dowodów na temat precyzyjności diagnostycznej testu 256
4.5.8. Identyfikacja i synteza dowodów na temat efektów zdrowotnych i efektów ubocznych testu 261
4.5.9. Identyfikacja dowodów na temat efektywności kosztowej 261
4.5.10. Modelowanie 262
4.5.11. Niepewność 264
4.5.12. Prezentacja wyników 264
4.6. Ocena ekonomiczna usług farmaceutycznych świadczonych w aptekach ogólnodostępnych i szpitalnych 265
4.6.1. Wprowadzenie 265
4.6.2. Co to jest usługa farmaceutyczna? 265
4.6.3. Rodzaje usług farmaceutycznych 266
4.6.4. Ocena ekonomiczna usług farmaceutycznych świadczonych w aptece ogólnodostępnej 267
4.6.5. Ocena ekonomiczna usług farmaceutycznych świadczonych w aptece szpitalnej 268
4.6.6. Podsumowanie 272
4.7. Skutki zdrowotne i ekonomiczne zakażeń grypą w aspekcie zdrowia publicznego w Polsce 274
4.8. Zdrowotne, społeczne i ekonomiczne skutki otyłości 284
4.8.1. Epidemiologia nadwagi i otyłości 285
4.8.2. Powikłania zdrowotne wynikające z nadmiernej masy ciała 286
4.8.3. Ekonomiczne aspekty otyłości 287
4.8.4. Podsumowanie 290
Rozdział 5
Badania kliniczne w farmakoekonomice 293
5.1. Wstęp 293
5.2. Standardy prowadzenia badań klinicznych w Polsce 294
5.3. Wyjaśniające a pragmatyczne badania kliniczne 296
5.4. Badania adaptacyjne – świeże podejście do badań klinicznych 297
O autorach 301
Przedmowa 13
Część I
Wytyczne oceny technologii medycznych – health technology assessment (HTA )
1. Dziesięć lat funkcjonowania polskiej agencji HTA 17
2. AOTMiT – podstawy prawne, rola i zadania 23
3. Przyszłość HTA w Europie 25
Część II
Ocena technologii medycznych
Rozdział 1
Analiza problemu decyzyjnego (scoping) 33
1.1. Populacja docelowa 36
1.2. Interwencja 36
1.3. Interwencja alternatywna – komparatory 37
1.4. Wyniki (efekty) zdrowotne 37
1.5. Rodzaj włączonych badań 38
1.6. Podsumowanie 38
Rozdział 2
Analiza kliniczna 40
2.1. Porównawcza ocena sprawności eksperymentalnej (efficacy) i ergonomicznej (effectiveness) – wiarygodność dowodów sprawności klinicznej 40
2.2. Strategie wyszukiwania danych naukowych w dostępnych bazach informacji 50
2.2.1. Założenia odnośnie do wyszukiwania informacji 50
2.2.2. Źródła informacji medycznej 54
2.2.3. Medyczne bazy informacji 55
2.2.4. Selekcja informacji 59
2.2.5. Ocena jakości danych 63
2.2.6. Podsumowanie 63
2.3. Rola real world evidence (RWE) w innowacyjnej medycynie – rozmaite perspektywy 64
2.3.1. Wstęp 64
2.3.2. Definicje 65
2.3.3. Źródła danych 66
2.3.4. Rejestry 68
2.3.5. Wytyczne RWE i udział w procesie decyzyjnym. Praktyka w Polsce i innych krajach 69
2.3.6. Wykorzystanie RWE 72
2.3.7. Przykłady wykorzystania RWD pochodzących z najróżniejszych źródeł 75
2.3.8. Pokaźne czynniki wpływające na wykorzystanie RWD w praktyce 76
2.3.9. Podsumowanie i wnioski 76
2.4. Dostępność farmakoterapii w ujęciu społecznym i ekonomicznym 78
2.5. Części medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) 86
2.6. Ocena niepewności – znaczenie w HTA 95
2.6.1. Wstęp 95
2.6.2. Zarządzanie ryzykiem 96
2.6.2.1. Poszukiwanie obszarów, w których możemy się spodziewać zagrożeń 97
2.6.2.2. Analizy jakościowe i ilościowe zidentyfikowanych obszarów krytycznych 99
2.6.2.3. Planowanie reakcji na wystąpienie zjawisk niechcianych 101
2.6.3. Przykład: inhibitory COX-2 101
2.6.4. Wnioski 103
2.6.5. Ustalenie systemu monitorowania i wdrożenie systemu reakcji 103
2.6.6. Podsumowanie 106
2.7. Wielokryterialna analiza decyzyjna 108
2.7.1. Wstęp 108
2.7.2. Metodologia oraz charakterystyka modeli MCDA 110
2.7.2.1. Modele pomiarów wartości 113
2.7.2.2. Modele przewyższające 116
2.7.2.3. Modele programowania celów 117
2.7.3. Projektowanie modelu MCDA 120
2.8. Ocena bezpieczeństwa technologii medycznej 129
2.8.1. Wprowadzenie 129
2.8.2. Nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii 129
2.8.3. Monitorowanie działań niepożądanych 130
2.8.3.1. Warianty raportów dotyczących bezpieczeństwa wykorzystywania produktów leczniczych 130
2.8.3.1.1. Okresowe raporty o bezpieczeństwie wykorzystywania (PSUR) 130
2.8.3.1.2. Raporty o bezpieczeństwie użytkowania produktów leczniczych w trakcie opracowania (DSUR) 131
2.8.3.1.3. Badania dotyczące bezpieczeństwa przeprowadzane po wydaniu pozwolenia (PASS) 131
2.8.4. Klasyfikacja działań niepożądanych 131
2.8.4.1. Ocena stosunku korzyści do ryzyka 131
2.8.4.2. Definicja działania niechcianego 132
2.8.4.3. Typy działań niepożądanych 133
2.8.4.4. Zdarzenie niepożądane (adverse event) 133
2.8.4.5. Nieoczekiwane niechciane działanie leku (unexpected adverse drug reaction) 133
2.8.4.6. Ciężkie niechciane działanie towaru leczniczego (serious adverse drug reaction) 133
2.8.5. Ocena bezpieczeństwa artykułu w badaniu klinicznym 134
2.8.6. Ocena bezpieczeństwa technologii medycznej według wytycznych HTA 135
2.8.7. Podsumowanie 136
Rozdział 3
Analiza ekonomiczna 138
3.1. Perspektywa analizy ekonomicznej 138
3.2. Horyzont czasowy 139
3.3. Rodzaje analiz ekonomicznych 139
3.3.1. Analiza skuteczności kosztów 140
3.3.2. Analiza poręczności kosztów 142
3.3.3. Analiza minimalizacji kosztów 142
3.3.4. Analiza kosztów i konsekwencji 143
3.3.5. Analiza wydajności kosztów 143
3.3.5.1. Ocena wartości monetarnej korzyści w analizie efektywności kosztów 143
3.3.5.2. Użycie analizy skuteczności kosztów 144
3.3.6. Analiza kosztów choroby 145
3.4. Koszty w farmakoekonomice 146
3.4.1. Kategorie kosztów w analizach ekonomicznych 146
3.4.2. Specyfikacja kosztowa w praktyce farmakoekonomicznej 149
3.4.3. Inkrementalny współczynnik sprawności kosztów 157
3.5. Wynik w analizie ekonomicznej 161
3.5.1. Wpływ choroby na jakość życia – metody pomiaru 161
3.5.1.1. Pojęcie jakości życia (quality of life – QoL) 161
3.5.1.2. Jakość życia w medycynie 162
3.5.1.3. Jakość życia w ocenie technologii medycznych 164
3.5.1.4. Ocena jakości życia 165
3.5.1.5. Badanie jakości życia w praktyce 171
3.5.1.6. Podsumowanie 172
3.5.2. Subiektywna ocena jakości życia chorych – rola i znaczenie w analizie farmakoekonomicznej 174
3.5.3. Quality-adjusted life years (QALY) miarą wyników zdrowotnych w analizie ergonomiczności kosztów 180
3.5.4. Dyskontowanie w analizie ekonomicznej 191
3.5.4.1. Wprowadzenie 191
3.5.4.2. Stopy dyskontowe w wytycznych przeprowadzania analiz farmakoekonomicznych 192
3.5.4.3. Wielkość i różnicowane stóp dyskontowych 194
3.5.5. Ergonomiczne aspekty dyskontowania 196
3.5.5.1. Dyskontowanie zdrowia 197
3.5.5.2. Równe czy rozmaite stopy dyskonta 198
3.5.5.3. Dyskontowanie a oprocentowanie obligacji i inflacja 200
3.5.5.4. Inne warianty dyskontowania 202
3.5.6. Analiza wrażliwości w modelach ekonomicznych 204
3.5.6.1. Zasada analizy wrażliwości 204
3.5.6.2. Założenia zastosowania analizy wrażliwości 204
3.5.6.3. Sposoby realizowania analizy wrażliwości 205
3.5.6.4. Zasada działania w modelu 205
3.5.6.5. Podstawowe pytania w krytycznej ocenie modelu 206
3.5.6.6. Wykorzystanie analizy wrażliwości w modelach Budget Impact Analyses (BIA) 206
3.5.6.7. Podsumowanie 207
Rozdział 4
Wpływ narzędzi używanych w ocenie technice medycznych na sprawność systemu ochrony zdrowia 208
4.1. Analiza wpływu na budżet 208
4.1.1. Definicja analizy wpływu na budżet 208
4.1.2. Historia 209
4.1.3. Rekomendacje 210
4.1.3.1. Model analityczny 211
4.1.3.2. Źródła danych dla oszacowania parametrów wejściowych do modelu analizy wpływu na budżet 213
4.1.3.3. Prezentacja wyników 214
4.1.4. Miejsce analizy wpływu na budżet w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych 215
4.2. Granica opłacalności leczenia – sposoby wyznaczania i interpretacja 216
4.2.1. Definicja granicy opłacalności leczenia 216
4.2.2. Czym jest granica opłacalności? 219
4.2.3. Przeróżne granice opłacalności w zależności od sytuacji 220
4.2.4. Argumenty przeciwko granicy opłacalności 220
4.2.5. Wartość granicy opłacalności i sposoby jej wyznaczania 220
4.2.5.1. Granica opłacalności leczenia jako społeczna WTP za QALY (albo LYG) 221
4.2.5.2. Granica opłacalności leczenia na podstawie PKB 223
4.2.5.3. Koszt „utraconej okazji” jako alternatywa dla granicy opłacalności leczenia 223
4.2.6. Podsumowanie 224
4.3. Wycena świadczeń opieki koordynowanej 227
4.3.1. Etapy projektowania opieki koordynowanej 228
4.3.1.1. Określenie populacji objętej opieką koordynowaną 228
4.3.1.2. Definicja problemu zdrowotnego 229
4.3.1.3. Ścieżki pacjenta 230
4.3.1.4. Kalkulacja kosztów opieki 231
4.3.1.5. Przykłady obliczania budżetu rozmaitych rodzajów opieki koordynowanej 233
4.3.2. Wskaźniki jakościowe 233
4.3.3. Podsumowanie 234
4.4. Refundacja i ustalanie cen leków. Współczesne zastosowania farmakoekonomiki i oceny technologii medycznych w polityce lekowej 235
4.4.1. Polityka lekowa oraz ustalanie cen i refundacja leków 235
4.4.2. Farmakoekonomika i ocena technologii medycznych w lekowej polityce cenowo-refundacyjnej 240
4.4.3. Cykl podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce w kontekście wykorzystania analiz HTA 244
4.5. Ocena ekonomiczna testów diagnostycznych 249
4.5.1. Wprowadzenie 249
4.5.2. Rodzaje i zastosowanie testów diagnostycznych 249
4.5.2.1. Typy testów diagnostycznych 249
4.5.2.2. Użycie testów diagnostycznych 250
4.5.3. Czułość, swoistość, wartość predykcyjna dodatnia i ujemna 250
4.5.4. Wyniki 252
4.5.5. Analiza problemu decyzyjnego 253
4.5.6. Dowody 254
4.5.7. Identyfikacja i synteza dowodów na temat precyzyjności diagnostycznej testu 256
4.5.8. Identyfikacja i synteza dowodów na temat efektów zdrowotnych i efektów ubocznych testu 261
4.5.9. Identyfikacja dowodów na temat efektywności kosztowej 261
4.5.10. Modelowanie 262
4.5.11. Niepewność 264
4.5.12. Prezentacja wyników 264
4.6. Ocena ekonomiczna usług farmaceutycznych świadczonych w aptekach ogólnodostępnych i szpitalnych 265
4.6.1. Wprowadzenie 265
4.6.2. Co to jest usługa farmaceutyczna? 265
4.6.3. Rodzaje usług farmaceutycznych 266
4.6.4. Ocena ekonomiczna usług farmaceutycznych świadczonych w aptece ogólnodostępnej 267
4.6.5. Ocena ekonomiczna usług farmaceutycznych świadczonych w aptece szpitalnej 268
4.6.6. Podsumowanie 272
4.7. Skutki zdrowotne i ekonomiczne zakażeń grypą w aspekcie zdrowia publicznego w Polsce 274
4.8. Zdrowotne, społeczne i ekonomiczne skutki otyłości 284
4.8.1. Epidemiologia nadwagi i otyłości 285
4.8.2. Powikłania zdrowotne wynikające z nadmiernej masy ciała 286
4.8.3. Ekonomiczne aspekty otyłości 287
4.8.4. Podsumowanie 290
Rozdział 5
Badania kliniczne w farmakoekonomice 293
5.1. Wstęp 293
5.2. Standardy prowadzenia badań klinicznych w Polsce 294
5.3. Wyjaśniające a pragmatyczne badania kliniczne 296
5.4. Badania adaptacyjne – świeże podejście do badań klinicznych 297
O autorach 301
